Terapia génica en España
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Este artículo fue modificado por última vez el 22.09.2019.

La terapia génica es una técnica relativamente novedosa que está generando una gran expectación debido a por su capacidad para tratar enfermedades que hasta el momento se consideraban incurables. Consiste en utilizar el material genético con el fin de modificar las células del paciente afectadas por la enfermedad.

El objetivo de esta terapia es tratar las enfermedades causadas por la mutación en un gen determinado que produce una proteína defectuosa o su ausencia. De esta forma, se introduce en el paciente una copia sana del gen para que se restablezca la proteína afectada. Se puede inyectar el material genético al paciente por vía intravenosa o extraer las células del paciente y ponerlas en contacto con el material genético, para inyectarlas posteriormente  al paciente. 

La primera enfermedad que se está intentando tratar mediante terapia génica es el cáncer y, en ese sentido, son muchas las investigaciones llevadas a cabo, habiendo obtenido resultados positivos. De hecho, en 2018 se aprobó en España la financiación de la primera terapia génica contra el cáncer, y actualmente hay 5 ensayos clínicos de terapia génica en cáncer, 4 de los cuales están en Fase 1. 

España se encuentra entre los países más pioneros en esta materia, en buena medida gracias a la labor de la Sociedad Española de Terapia Génica y Celular (SETGYC). Una de los objetivos de esta entidad es el de actuar como interlocutor entre la investigación y las empresas farmacéuticas, con el fin de generar patentes y llegar a implementar la terapia génica en el sistema de salud.  

No sólo se han hecho avances en el terreno oncológico, sino que la terapia génica podría ser la solución a muchas enfermedades hereditarias, como las mucopolisacaridosis o la anemia de Fanconi, que hoy en día suponen someter a  los pacientes a tratamientos tediosos además de crónicos. Los estudios efectuados hasta la fecha apuntan a que la terapia génica tendría la capacidad de poder tratar no solo los síntomas de estas enfermedades, sino también de eliminarlas, ya que el tratamiento actúa sobre la causa genética de las mismas. 

Bibliografía

Sociedad Española de Terapia Génica  - Introducción a la terapia génica y la terapia celular. Disponible en https://www.setgyc.es/Informaci%C3%B3n-de-Inter%C3%A9s/Introducci%C3%B3n-a-la-Terapia-G%C3%A9nica-y-la-Terapia-Celular.aspx. (Accedido en Septiembre 2019)

Río P, Navarro S, Wang W, Sánchez-Domínguez R, Pujol RM, Segovia JC, et al. Successful Engraftment of Gene Corrected Hematopoietic Stem Cells in Non-conditioned Fanconi Anemia Patients. Nat Med. 2019 Sep 25(9): 1396-1401. doi: 10.1038/s41591-019-0550-z. Epub 2019 Sep 9.

Plan de abordaje de las terapias avanzadas en el Sistema Nacional de Salud: Medicamentos CAR. Disponible en https://www.mscbs.gob.es/profesionales/farmacia/pdf/Plan_Abordaje_Terapias_Avanzadas_SNS_15112018.pdf. (Accedido en Septiembre 2019)

Nat Med. 2019 Sep;25(9):1396-1401. doi: 10.1038/s41591-019-0550-z. Epub 2019 Sep 9.